Maßgeschneiderte virale Vektoren
Vielversprechende Instrumente für Anwendungen in der Zell- und GentherapieBei viralen Vektoren handelt es sich um rekombinante Viren, die dazu eingesetzt werden, genetisches Material in Zielzelleneinzuschleusen. Sie werden für die Forschung, das Biomanufacturing und therapeutische Anwendungen genutzt.
Sie stellen vielversprechende Werkzeuge für Anwendungen in der Zell- und Gentherapie dar, sind aber von Natur aus bezüglich Entwicklung und Herstellung sehr komplex.
Aktuell gibt es eine Kluft zwischen den Entwicklern von Gentherapien, die sich vor allem auf die Zielindikation konzentrieren, einerseits und den CDMO, die sich hauptsächlich auf die GMP-Produktion konzentrieren, andererseits. Daher kommt es zu einer Verlängerung der Vorlaufzeiten und Risiken bei der nicht-klinischen Entwicklung. Zusätzlich können ein möglicher Mangel an Effizienz und eine geringe Produktivität zu beeinträchtigten Produktionskapazitäten und zu höheren Kosten führen – all das auf einem Markt, der seine Zugänglichkeit verbessern muss.
Integrierte Dienstleistungen
In Partnerschaft mit der Plattform für virale Vektoren des GIGA-Instituts der Universität Lüttich bietet die CER Groupe integrierte Dienstleistungen für Lentiviren und adeno-assoziierte Viren (AAV) an. Dabei handelt es sich um die beiden in klinischen Studien am häufigsten verwendeten Arten von viralen Vektoren.
Diese Dienstleistung deckt alle entscheidenden Schritte der nicht-klinischen Entwicklung ab, um die Risiken für Gentherapie-Entwickler zu verringern und die Entwicklung zu beschleunigen. Dies erfolgt durch die Nutzung einer qualifizierten Umgebung und von Prozessen und Methoden zur Charakterisierung, durch die Berücksichtigung potenzieller Einschränkungen bezüglich geistigen Eigentums und durch die Erleichterung des anschließenden Technologietransfers zu GMP CDMO.
Durch die Kombination der Expertise unserer Partner in den Bereichen Design und sorgfältiges Screening, bei den Fähigkeiten zu Biomanufacturing/Charakterisierung und bei nicht-klinischen Entwicklungsdienstleistungen schließt unsere Lösung die bestehende Lücke und sorgt für einen effizienten und transparenten Transfer klinischer Projekte.
Wichtige Zahlen
74% der klinischen Gentherapie-Studien nutzen AAV oder Lentivirus im ersten Halbjahr 2022
>10^15 gc-Chargen-Produktionskapazität
>300 virale Vektoren, die jedes Jahr von GIGA entwickelt werden
Die typischen Projekt-Schritte sind:
- Design viraler Vektoren
- Kleinformatige Produktion und Auswahl viraler Vektoren
- Produktion und Aufreinigung viraler Vektoren
- Hochskalierung der Produktion für das präklinische Stadium
- Nicht-klinische In-vitro- und In-vivo-Charakterisierung
Wir haben zudem die Expertise, andere Arten von rekombinanten oder Wildtyp-Viren in unseren Einrichtungen bis zur Stufe BSL-3 auf verschiedenen tierischen und menschlichen Zelltypen für Forschung, Diagnostik oder auch für nicht-klinische Anwendungen nach Wunsch zu produzieren. Ein Beispiel: Unsere Expertise im Bereich der Virusamplifikation wird auch dazu eingesetzt, In-vivo-Modelle zu erzeugen, die für Virusinfektionen beim Menschen repräsentativ sind (IAV, IAV-Ko-Infektion, SARS-CoV-2, RSV etc.), um in unseren Einrichtungen präklinische Studien durchzuführen.
Entwickeln Sie ein Produkt für die Gentherapie?
Bauen Sie auf unsere Plattform für virale Vektoren, die eine einzigartige und vollständig integrierte Lösung für eine effizientes Design und Entwicklung von Lentiviren und AAV sowie für die Minderung von Projektrisiken bietet.
Die Plattform für virale Vektoren der CER Groupe bietet eine optimale Dienstleistung für die präklinische Produktion von Kandidaten für die Gentherapie sowie qualifizierte Methoden für die Produkt-Charakterisierung und nicht-klinische Entwicklungslösungen.
Unsere Praktiken sind dank unserer Prozesse, die den Anforderungen der industriellen Produktion entsprechen, leicht skalierbar. Somit können Sie Ihre Investitionen optimieren, indem Sie den Technologietransfer zu GMP CDMO erleichtern und die allgemeinen Entwicklungszeiten verkürzen.
FALLSTUDIE
Präklinische Produktion, Aufreinigung und Charakterisierung von viralen AAV2-Vektoren
Bei viralen Vektoren handelt es sich um leistungsstarke biologische Produkte mit großem Potenzial für die Gentherapie. Aufgrund ihrer Komplexität und ihres Produktionsprozesses ist ihre Produktivität aktuell niedrig.